Win measures, including the win ratio, win odds, net benefit, and desirability of outcome ranking, are increasingly used in randomized clinical trials with multiple hierarchical ordinal endpoints. In practice, however, one or more component endpoints may have missing data. The standard pairwise-comparison approach, which treats pairs with missing outcomes as ties, can produce biased estimates, even if the data are missing completely at random. Although inverse probability of censoring weighting methods have been developed for censored survival endpoints, corresponding methods for addressing missing hierarchical ordinal endpoints are not yet available. To address this gap, we develop inverse probability weighted (IPW) and augmented IPW (AIPW) estimators for win measures with hierarchical ordinal endpoints subject to missing data, allowing missingness to depend on treatment assignment and baseline covariates. The IPW estimator corrects bias by reweighting complete observed outcomes using joint non-missingness probabilities involved in estimating the joint cell probabilities that define the win measures. The AIPW estimator additionally incorporates outcome modeling, potentially improving estimation precision and achieving double robustness. For inference, we derive closed-form variance estimators for both methods based on influence functions. Simulation studies show that the standard approach can be substantially biased, whereas the proposed IPW and AIPW estimators exhibit small bias and near-nominal coverage under their respective identifying and model conditions. Applications to the SCOUT-CAP and ACTT-1 trials illustrate the practical utility of the proposed methods. An R package WinMO is provided for implementation.


翻译:暂无翻译

0
下载
关闭预览

相关内容

《多域作战中融合网络、电子战与动能机动》
专知会员服务
35+阅读 · 2月27日
《战场不可信传输环境下的边缘计算与通信》48页报告
专知会员服务
27+阅读 · 2025年6月23日
《可信深度强化学习用于多效协同防御作战:综述》
专知会员服务
75+阅读 · 2023年6月19日
深度学习中Attention Mechanism详细介绍:原理、分类及应用
深度学习与NLP
10+阅读 · 2019年2月18日
Focal Loss for Dense Object Detection
统计学习与视觉计算组
12+阅读 · 2018年3月15日
推荐算法:Match与Rank模型的交织配合
从0到1
15+阅读 · 2017年12月18日
【论文】变分推断(Variational inference)的总结
机器学习研究会
39+阅读 · 2017年11月16日
国家自然科学基金
348+阅读 · 2017年12月31日
国家自然科学基金
20+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
4+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
19+阅读 · 2012年12月31日
国家自然科学基金
55+阅读 · 2011年12月31日
VIP会员
最新内容
俄罗斯如何拦截乌克兰无人机与巡航导弹
专知会员服务
8+阅读 · 10月15日
《武器-目标分配问题:精确与近似求解算法》
专知会员服务
10+阅读 · 10月15日
综述|谁来改进机器人?迈向物理递归自我改进
专知会员服务
10+阅读 · 10月14日
软件定义无人机蜂群给防空带来全新压力
专知会员服务
10+阅读 · 10月13日
《半自主无人地面战车的互操作性》66页
专知会员服务
14+阅读 · 10月13日
相关VIP内容
《多域作战中融合网络、电子战与动能机动》
专知会员服务
35+阅读 · 2月27日
《战场不可信传输环境下的边缘计算与通信》48页报告
专知会员服务
27+阅读 · 2025年6月23日
《可信深度强化学习用于多效协同防御作战:综述》
专知会员服务
75+阅读 · 2023年6月19日
相关基金
国家自然科学基金
348+阅读 · 2017年12月31日
国家自然科学基金
20+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
4+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
19+阅读 · 2012年12月31日
国家自然科学基金
55+阅读 · 2011年12月31日
Top
微信扫码咨询专知VIP会员