Adaptive enrichment allows for pre-defined patient subgroups of interest to be investigated throughout the course of a clinical trial. Many trials which measure a long-term time-to-event endpoint often also routinely collect repeated measures on biomarkers which may be predictive of the primary endpoint. Although these data may not be leveraged directly to support subgroup selection decisions and early stopping decisions, we aim to make greater use of these data to increase efficiency and improve interim decision making. In this work, we present a joint model for longitudinal and time-to-event data and two methods for creating standardised statistics based on this joint model. We can use the estimates to define enrichment rules and efficacy and futility early stopping rules for a flexible efficient clinical trial with possible enrichment. Under this framework, we show asymptotically that the familywise error rate is protected in the strong sense. To assess the results, we consider a trial for the treatment of metastatic breast cancer where repeated ctDNA measurements are available and the subgroup criteria is defined by patients' ER and HER2 status. Using simulation, we show that incorporating biomarker information leads to accurate subgroup identification and increases in power.


翻译:暂无翻译

0
下载
关闭预览

相关内容

专知会员服务
24+阅读 · 2020年9月25日
强化学习最新教程,17页pdf
专知会员服务
182+阅读 · 2019年10月11日
【SIGGRAPH2019】TensorFlow 2.0深度学习计算机图形学应用
专知会员服务
41+阅读 · 2019年10月9日
学习自然语言处理路线图
专知会员服务
140+阅读 · 2019年9月24日
RL解决'BipedalWalkerHardcore-v2' (SOTA)
CreateAMind
31+阅读 · 2019年7月17日
灾难性遗忘问题新视角:迁移-干扰平衡
CreateAMind
17+阅读 · 2019年7月6日
meta learning 17年:MAML SNAIL
CreateAMind
11+阅读 · 2019年1月2日
A Technical Overview of AI & ML in 2018 & Trends for 2019
待字闺中
18+阅读 · 2018年12月24日
利用动态深度学习预测金融时间序列基于Python
量化投资与机器学习
18+阅读 · 2018年10月30日
disentangled-representation-papers
CreateAMind
26+阅读 · 2018年9月12日
国家自然科学基金
2+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
5+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
6+阅读 · 2014年12月31日
Arxiv
18+阅读 · 2021年3月16日
Recent advances in deep learning theory
Arxiv
52+阅读 · 2020年12月20日
Optimization for deep learning: theory and algorithms
Arxiv
106+阅读 · 2019年12月19日
Augmentation for small object detection
Arxiv
13+阅读 · 2019年2月19日
VIP会员
最新内容
人工智能赋能无人机:俄乌战争(万字长文)
专知会员服务
5+阅读 · 今天6:56
国外海军作战管理系统与作战训练系统
专知会员服务
2+阅读 · 今天4:16
美军条令《海军陆战队规划流程(2026版)》
专知会员服务
10+阅读 · 今天3:36
《压缩式分布式交互仿真标准》120页
专知会员服务
4+阅读 · 今天3:21
《电子战数据交换模型研究报告》
专知会员服务
6+阅读 · 今天3:13
《基于Transformer的异常舰船导航识别与跟踪》80页
《低数据领域军事目标检测模型研究》
专知会员服务
6+阅读 · 今天2:37
【CMU博士论文】物理世界的视觉感知与深度理解
专知会员服务
10+阅读 · 4月22日
相关资讯
RL解决'BipedalWalkerHardcore-v2' (SOTA)
CreateAMind
31+阅读 · 2019年7月17日
灾难性遗忘问题新视角:迁移-干扰平衡
CreateAMind
17+阅读 · 2019年7月6日
meta learning 17年:MAML SNAIL
CreateAMind
11+阅读 · 2019年1月2日
A Technical Overview of AI & ML in 2018 & Trends for 2019
待字闺中
18+阅读 · 2018年12月24日
利用动态深度学习预测金融时间序列基于Python
量化投资与机器学习
18+阅读 · 2018年10月30日
disentangled-representation-papers
CreateAMind
26+阅读 · 2018年9月12日
相关基金
国家自然科学基金
2+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
5+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
6+阅读 · 2014年12月31日
Top
微信扫码咨询专知VIP会员