Hybrid controlled trials (HCTs) augment randomized controls with external controls (ECs) to address practical challenges in randomized controlled trials (RCTs) and improve statistical power in settings such as rare diseases, oncology, and pediatrics. However, prospective sample-size determination is challenging because the required RCT sample size depends on the comparability of ECs with RCT controls, which are unavailable at the planning stage. We propose a 5+3 design for HCT sample-size determination based on an inverse probability weighting estimator of the average treatment effect. The framework uses five conventional RCT design parameters and three additional scalar parameters characterizing EC comparability: the number of outcome-drift-free ECs, an overlap coefficient for the covariate distributions of the RCT and ECs, and a correlation coefficient linking the sampling mechanism to the control potential outcome. We establish the asymptotic distribution of the estimator and prove that its variance is determined by these design parameters under the proposed working models, yielding sample-size calculations for both continuous and binary outcomes. Simulation studies evaluate finite-sample performance, and a real clinical application illustrates its practical use. The method is implemented in the hctdesign R package.


翻译:暂无翻译

0
下载
关闭预览

相关内容

综述:生成式通信,面向6G的可控生成新范式
专知会员服务
12+阅读 · 7月13日
航天器非脆弱控制理论及应用研究进展
专知会员服务
10+阅读 · 2025年7月8日
大模型的能力边界与指挥控制应用
专知会员服务
84+阅读 · 2025年1月4日
Stabilizing Transformers for Reinforcement Learning
专知会员服务
61+阅读 · 2019年10月17日
Hierarchically Structured Meta-learning
CreateAMind
27+阅读 · 2019年5月22日
A Technical Overview of AI & ML in 2018 & Trends for 2019
待字闺中
18+阅读 · 2018年12月24日
【CPS】社会物理信息系统(CPSS)及其典型应用
产业智能官
16+阅读 · 2018年9月18日
《pyramid Attention Network for Semantic Segmentation》
统计学习与视觉计算组
44+阅读 · 2018年8月30日
概率图模型体系:HMM、MEMM、CRF
机器学习研究会
30+阅读 · 2018年2月10日
IJCAI | Cascade Dynamics Modeling with Attention-based RNN
KingsGarden
13+阅读 · 2017年7月16日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2017年6月30日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
Arxiv
0+阅读 · 7月27日
VIP会员
最新内容
俄罗斯如何拦截乌克兰无人机与巡航导弹
专知会员服务
9+阅读 · 10月15日
《武器-目标分配问题:精确与近似求解算法》
专知会员服务
14+阅读 · 10月15日
综述|谁来改进机器人?迈向物理递归自我改进
专知会员服务
11+阅读 · 10月14日
软件定义无人机蜂群给防空带来全新压力
专知会员服务
10+阅读 · 10月13日
《半自主无人地面战车的互操作性》66页
专知会员服务
14+阅读 · 10月13日
相关资讯
Hierarchically Structured Meta-learning
CreateAMind
27+阅读 · 2019年5月22日
A Technical Overview of AI & ML in 2018 & Trends for 2019
待字闺中
18+阅读 · 2018年12月24日
【CPS】社会物理信息系统(CPSS)及其典型应用
产业智能官
16+阅读 · 2018年9月18日
《pyramid Attention Network for Semantic Segmentation》
统计学习与视觉计算组
44+阅读 · 2018年8月30日
概率图模型体系:HMM、MEMM、CRF
机器学习研究会
30+阅读 · 2018年2月10日
IJCAI | Cascade Dynamics Modeling with Attention-based RNN
KingsGarden
13+阅读 · 2017年7月16日
Top
微信扫码咨询专知VIP会员