Composite endpoints that combine recurrent non-fatal events with a terminal event are increasingly used in randomized clinical trials, yet conventional time-to-first event analyses may obscure clinically relevant information. We compared two statistical frameworks tailored to such endpoints: the joint frailty model (JFM) and the last-event assisted recurrent-event win ratio (LWR). The JFM specifies proportional hazards for the recurrent and terminal events linked through a shared frailty, yielding covariate-adjusted, component-specific hazard ratios that account for informative recurrences and dependence with death. The LWR is a nonparametric, prioritized pairwise comparison that incorporates all observed events over follow-up and summarizes a population-level benefit of treatment while respecting a pre-specified hierarchy between death and recurrences. We first assessed the performance of the methods using simulations that varied both the gamma-frailty variance and the event rates. We next illustrated both approaches using two clinical application examples in oncology and cardiology, highlighting how conclusions depend on whether treatment primarily affects recurrent events, mortality, or both. The JFM provided component-specific estimates, while the LWR led to a summary measure of treatment effect with direction. Power was systematically improved with JFM, which thus appeared as the most reliable approach for inference and sample size estimation. Methodological extensions of the LWR to appropriately handle censoring and to formalize causal estimands remain a promising direction for future research.


翻译:暂无翻译

0
下载
关闭预览

相关内容

ACM/IEEE第23届模型驱动工程语言和系统国际会议,是模型驱动软件和系统工程的首要会议系列,由ACM-SIGSOFT和IEEE-TCSE支持组织。自1998年以来,模型涵盖了建模的各个方面,从语言和方法到工具和应用程序。模特的参加者来自不同的背景,包括研究人员、学者、工程师和工业专业人士。MODELS 2019是一个论坛,参与者可以围绕建模和模型驱动的软件和系统交流前沿研究成果和创新实践经验。今年的版本将为建模社区提供进一步推进建模基础的机会,并在网络物理系统、嵌入式系统、社会技术系统、云计算、大数据、机器学习、安全、开源等新兴领域提出建模的创新应用以及可持续性。 官网链接:http://www.modelsconference.org/
IJCAI 2022 | 端到端的几何transformer:用于分子属性预测
专知会员服务
13+阅读 · 2022年12月26日
【NeurIPS2022】序列(推荐)模型分布外泛化:因果视角与求解
A Technical Overview of AI & ML in 2018 & Trends for 2019
待字闺中
18+阅读 · 2018年12月24日
利用动态深度学习预测金融时间序列基于Python
量化投资与机器学习
18+阅读 · 2018年10月30日
IJCAI | Cascade Dynamics Modeling with Attention-based RNN
KingsGarden
13+阅读 · 2017年7月16日
国家自然科学基金
4+阅读 · 2017年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
3+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
VIP会员
最新内容
美国从乌克兰无人机战争中学习经验
专知会员服务
5+阅读 · 6月21日
ICML 2026 | 面向视觉语言模型的语义鲁棒性认证
专知会员服务
2+阅读 · 6月21日
学习数据的几何:形状空间分析数学综述
专知会员服务
8+阅读 · 6月17日
定向能反无人机系统最新发展动态
专知会员服务
10+阅读 · 6月17日
相关VIP内容
IJCAI 2022 | 端到端的几何transformer:用于分子属性预测
专知会员服务
13+阅读 · 2022年12月26日
【NeurIPS2022】序列(推荐)模型分布外泛化:因果视角与求解
相关资讯
A Technical Overview of AI & ML in 2018 & Trends for 2019
待字闺中
18+阅读 · 2018年12月24日
利用动态深度学习预测金融时间序列基于Python
量化投资与机器学习
18+阅读 · 2018年10月30日
IJCAI | Cascade Dynamics Modeling with Attention-based RNN
KingsGarden
13+阅读 · 2017年7月16日
相关基金
国家自然科学基金
4+阅读 · 2017年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
3+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
Top
微信扫码咨询专知VIP会员