Despite their cost, randomized controlled trials (RCTs) are widely regarded as gold-standard evidence in disciplines ranging from social science to medicine. In recent decades, researchers have increasingly sought to reduce the resource burden of repeated RCTs with factorial designs that simultaneously test multiple hypotheses, e.g. experiments that evaluate the effects of many medications or products simultaneously. Here I show that when multiple interventions are randomized in experiments, the effect any single intervention would have outside the experimental setting is not identified absent heroic assumptions, even if otherwise perfectly realistic conditions are achieved. This happens because single-treatment effects involve a counterfactual world with a single focal intervention, allowing other variables to take their natural values (which may be confounded or modified by the focal intervention). In contrast, observational studies and factorial experiments provide information about potential-outcome distributions with zero and multiple interventions, respectively. In this paper, I formalize sufficient conditions for the identifiability of those isolated quantities. I show that researchers who rely on this type of design have to justify either linearity of functional forms or -- in the nonparametric case -- specify with Directed Acyclic Graphs how variables are related in the real world. Finally, I develop nonparametric sharp bounds -- i.e., maximally informative best-/worst-case estimates consistent with limited RCT data -- that show when extrapolations about effect signs are empirically justified. These new results are illustrated with simulated data.


翻译:尽管成本高昂,随机对照试验(RCT)在从社会科学到医学的众多学科领域仍被广泛视为金标准证据。近几十年来,研究者日益采用析因设计来降低重复进行随机对照试验的资源负担,这种设计可同时检验多个假设,例如同时评估多种药物或产品效果的实验。本文指出,当实验中对多种干预措施进行随机化时,任何单一干预在实验环境之外可能产生的效应,即便在实现其他方面完全理想化的条件下,若缺乏极端假设仍无法被识别。这是因为单一处理效应涉及仅存在单一焦点干预的反事实世界,允许其他变量保持其自然取值(这些取值可能受到焦点干预的混杂或修正)。相比之下,观察性研究和析因实验分别提供了零干预和多重干预下潜在结果分布的信息。本文形式化了识别这些孤立量的充分条件,并证明依赖此类设计的研究者必须证明函数形式的线性假设,或在非参数情形下通过有向无环图具体说明现实世界中变量间的关联机制。最后,本文推导了非参数尖锐边界——即与有限随机对照试验数据一致且信息量最大化的最优/最劣情况估计——以揭示何时关于效应方向的推断在经验上是合理的。这些新结论通过模拟数据进行了阐释。

0
下载
关闭预览

相关内容

【CMU博士论文】迈向可靠且稳健的高维结果因果推断
专知会员服务
17+阅读 · 2025年8月1日
基于因果推断的推荐系统去偏研究
专知会员服务
21+阅读 · 2024年11月10日
复杂处理下的因果推断:综述
专知会员服务
34+阅读 · 2024年7月22日
因果关联学习,Causal Relational Learning
专知会员服务
185+阅读 · 2020年4月21日
「因果推理」概述论文,13页pdf
专知
16+阅读 · 2021年3月20日
基于深度元学习的因果推断新方法
图与推荐
12+阅读 · 2020年7月21日
用深度学习揭示数据的因果关系
专知
28+阅读 · 2019年5月18日
相关性≠因果:概率图模型和do-calculus
论智
31+阅读 · 2018年10月29日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
6+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
26+阅读 · 2011年12月31日
国家自然科学基金
23+阅读 · 2008年12月31日
VIP会员
最新内容
《图世界模型:概念、分类体系与未来方向》
专知会员服务
0+阅读 · 15分钟前
Palantir AIP平台:连接智能体与决策
专知会员服务
7+阅读 · 今天1:22
《美海军软件测试战略》90页slides
专知会员服务
7+阅读 · 今天1:00
面向具身智能与机器人仿真的三维生成:综述
专知会员服务
8+阅读 · 4月30日
相关VIP内容
相关基金
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
6+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
26+阅读 · 2011年12月31日
国家自然科学基金
23+阅读 · 2008年12月31日
Top
微信扫码咨询专知VIP会员